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基因编辑技术走向市场 替换健康DNA即可治疗疾病

放大字体  缩小字体 发布日期:2013-12-23  浏览次数:0
  英国《自然》杂志网站近日在报道中指出,未来,病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病,而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前,已经有人看到了其中的商机,创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。
 
  CRISPR技术从实验室走向市场
 
  在过去的一年内,一种能快速、方便有效地靶向人类基因组任何基因的新方法——CRISPR技术引起了科学界的广泛关注,成为全球科学家的新宠。遗传工程师、神经科学家甚至植物生物学家都将其看成是高效且精确的研究工具。现在,这套基因编辑系统已经催生了一家生物技术公司,引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。
 
  位于马萨诸塞州剑桥市的EditasMedicine公司宣布于今年11月25日创立,该公司获得了4300万美元的风险投资启动资金。该公司由5名CRISPR研究领域的专家所创办,旨在研发直接修改与疾病有关的基因来治疗疾病的方法。
 
  该公司的临时负责人、风险投资商北极星投资公司的合伙人凯文·比特曼表示:“这是一个平台,或许会对各种各样的遗传疾病产生深远的影响。”
 
  最好的基因剪切技术
 
  科学家们在研究中发现,细菌具备一种有高度适应性的免疫系统,使它们能发现并击退来自某种噬菌体的多次进攻,很多科学家据此意识到,细菌的免疫系统拥有一个非常有价值的特性:以某个特定的基因序列为目标。
 
  今年1月,4个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统。细菌用这一策略来探测并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的帮助下发现目标。现在,研究人员可以借用基因工程方法,追踪任何基因。
 
  随后,许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因,从而证明了这个技术的广泛适用性。美国哈佛大学的乔治·彻奇说,生物学家最近研发了一些新方法来精确操纵基因,“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更胜一筹”。
 
  基于CRISPR,科学家构建人类疾病小鼠模型的速度要比之前快得多,研究单个基因则更为快速,能立刻方便地改变细胞中的多个基因,以便研究它们的相互作用。
 
  Editas公司并没有透露其主要研究哪些疾病,不过,该公司的联合创办人之一、麻省理工学院(MIT)麦戈文脑研究所的神经科学家张峰(音译)表示,他们可能首先会对由单个错误的基因副本所导致的疾病进行研究。而要治疗与两个错误的基因副本有关的疾病更加麻烦,因此,可能需要更进一步的研究。
 
  竞争对手也不容小觑
 
  传统的基因疗法一般使用病毒来递送DNA,这种方法能够引入有用的基因,但并不能改变错误的序列,因此并不精准。
 
  目前,在基因编辑技术领域“称王称霸”的是位于美国加州的桑加莫生物科技公司,该公司使用一套不同的系统(建立在锌指核酸酶的基础上)来剪除目标基因或让目标基因失效。很多公司表示,与锌指核酸酶系统相比,CRISPR使用起来更加容易且可“量体裁衣”。但就目前情况来看,桑加莫生物科技公司的技术处于领先地位。该公司正使用锌指核酸酶破坏为一个细胞表面蛋白(HIV借用这一蛋白进入人体的免疫细胞)编码的基因。
 
  桑加莫生物科技公司的首席技术馆菲利普·格里高利说:“CRISPR在学术界引起了暴风雨,但CRISPR仍然有几个问题需要解决。比如,有研究表明Cas9会在遗传组内的非目标位置进行剪切活动。”张峰也表示,他们正在想方设法增加酶的针对性,而且已初见成效。
 
  这两家公司都希望能获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。美国投资银行CowenandCompany的生物技术分析师尼可拉斯·毕肖普表示:“FDA从来没有批准过一种基因治疗产品。”此前,有科学家们进行了几例基于病毒的基因疗法,这些尝试刚开始都很高调,但最终死得很难看,导致基因治疗领域元气大伤,目前正处于缓慢的恢复期。毕肖普说:“目前,坚冰正在慢慢消融。”
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